Les médicaments sont sélectionnés en fonction des caractéristiques du médicament (p. ex., efficacité, sécurité d'emploi, voie d'administration, voie d'élimination, fréquence des prises, coût) et du patient (p. ex., âge, sexe, autre problème médical, grossesse, origine ethnique, autres facteurs génétiques). D'autres médicaments que le patient peut prendre peuvent également influencer le choix des médicaments par le médecin. Les risques et les bénéfices du médicament sont également évalués; tous les médicaments présentent des risques.
L'effet d'un médicament dépend en partie des caractéristiques du patient et de ses habitudes (p. ex., alimentation, consommation de compléments alimentaires; observance du schéma posologique; de différences liées au métabolisme du fait de l'âge [voir Pharmacocinétique chez les personnes âgées], du sexe, de la race, des polymorphismes génétiques, ou d'une insuffisance hépatique ou rénale), de l'existence de pathologies concomitantes et de la prise d'autres médicaments.
Les erreurs médicamenteuses (p. ex., prescription d'un médicament inapproprié, lecture erronée de la prescription, administration incorrecte du médicament) peuvent également modifier la réponse au traitement.