Efficacité et sécurité d’un médicament

ParShalini S. Lynch, PharmD, University of California San Francisco School of Pharmacy
Revue/Révision complète mai 2022 | Modifié sept. 2022
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Le principal objectif du développement d’un médicament est de démontrer son efficacité et sa sécurité. Tous les médicaments pouvant être dangereux autant que bénéfiques, la sécurité ne peut être que relative. La différence entre la dose efficace usuelle et la dose responsable d’effets secondaires graves ou potentiellement mortels est appelée marge de sécurité. Une marge importante de sécurité est souhaitable, mais dans le traitement d’une pathologie dangereuse ou lorsqu’il n’y a pas d’autres options, une marge de sécurité étroite doit souvent être acceptée. Si la dose efficace usuelle d’un médicament est également toxique, les médecins n’utiliseront ce médicament que dans des cas graves et en l’absence d’une alternative plus sûre.

Les médicaments les plus utiles sont efficaces et, dans la grande majorité des cas, sûrs. La pénicilline est l’un de ces médicaments. Exception faite des cas d’allergie, la pénicilline n’est quasiment jamais toxique, même à fortes doses. À l’opposé, les barbituriques, souvent utilisés autrefois comme somnifères, peuvent, s’ils sont administrés à des doses excessives, gêner la respiration, faire baisser dangereusement la tension artérielle et même provoquer la mort. Les somnifères les plus récents, comme le témazépam et le zolpidem, ont une marge de sécurité supérieure à celle des barbituriques.

Il n’est pas toujours possible de mettre au point des médicaments efficaces ayant à la fois une marge de sécurité importante et peu d’effets indésirables. Par conséquent, certains médicaments doivent être utilisés même si leur marge de sécurité est réduite. Par exemple, la warfarine, un médicament utilisé pour empêcher la coagulation sanguine, peut provoquer des hémorragies et n’est donc utilisée que lorsque sa nécessité dépasse largement le risque possible. On est amené à pratiquer une surveillance régulière chez les personnes traitées par ce médicament, pour vérifier si l’activité anticoagulante est insuffisante, excessive ou adaptée.

Un autre exemple est la clozapine. Ce médicament est souvent utilisé dans la schizophrénie, lorsque tous les autres médicaments se sont avérés inefficaces. Cependant, la clozapine a un effet indésirable très grave : elle peut faire diminuer la production de globules blancs, qui sont nécessaires à la protection contre les infections. Du fait de ce risque, les personnes traitées par la clozapine doivent faire des examens de contrôle sanguin tout au long de la durée du traitement.

Afin d’aider à s’assurer que leur traitement est le plus efficace et le plus sûr possible, les personnes doivent tenir bien informés leurs médecins de leurs antécédents médicaux, des médicaments (y compris les médicaments en vente libre) et des compléments alimentaires (comme les plantes médicinales) qu’elles prennent actuellement ainsi que de tout autre renseignement médical important. De plus, elles ne doivent pas hésiter à demander au médecin, à l’infirmière ou au pharmacien des explications concernant les objectifs du traitement, les effets secondaires et les autres problèmes qui peuvent se produire, et comment elles peuvent mieux participer dans la réussite du traitement.

Comment tirer le meilleur parti des médicaments

Les personnes peuvent contribuer à rendre leur plan de traitement plus sûr et efficace, en indiquant au médecin, au personnel infirmier ou au pharmacien ce qui suit :

  • de quels troubles elles souffrent ;

  • quels médicaments (prescrits par le médecin ou en vente libre) et quels compléments alimentaires (comme les plantes médicinales) elles ont pris au cours des quelques semaines précédentes ;

  • si elles sont allergiques ou ont des réactions inhabituelles à certains médicaments, aliments ou autres substances ;

  • si elles suivent des régimes spéciaux ou des restrictions alimentaires ;

  • s’il s’agit de femmes, si elles sont enceintes, désirent l’être ou si elles allaitent

En outre, il peut être utile de

  • Connaître le nom commercial, le nom générique d’un médicament, ou les deux et savoir pour quelle raison le médicament est prescrit

  • Lire soigneusement la notice du médicament avant de le prendre, que celui-ci soit prescrit par un médecin ou qu’il s’agisse d’un médicament en vente libre

  • Comprendre pourquoi le médicament est pris, son mécanisme d’action et les effets secondaires possibles

  • Savoir comment le médicament doit être pris

  • Ne pas boire d’alcool si cela est déconseillé

  • Ne pas mâcher, découper ni écraser une gélule ou un comprimé, sauf instructions contraires

  • Ne pas utiliser de cuillères de table pour mesurer les médicaments liquides

  • Savoir quoi faire en cas d’oubli d’une dose

  • Utiliser des outils simples comme des piluliers ou des classeurs à médicaments pour prendre les doses aux bons moments

  • Conserver les médicaments dans un lieu adéquat (frais et sec, à l’abri des rayons du soleil et hors de portée des enfants et des animaux)

  • Éliminer correctement les médicaments périmés

  • Ne jamais prendre de médicaments prescrits à quelqu’un d’autre

  • Respecter les mesures préventives recommandées et participer aux programmes de santé proposés

  • Avoir une liste des médicaments à portée de main

  • Respecter les rendez-vous

  • Consulter immédiatement le médecin en cas de problème

  • Contacter son prestataire ou son pharmacien en cas de questions

Informations supplémentaires

Il s’agit de ressources en anglais qui peuvent être utiles. Veuillez noter que LE MANUEL n’est pas responsable du contenu de ces ressources.

  1. The Center for Information and Study on Clinical Research Participation (CISCRP) (Centre d’information et d’étude sur la participation à la recherche clinique) : Organisation à but non lucratif qui éduque et informe les patients, les chercheurs en médecine, les médias et les décideurs sur les rôles qu’ils jouent tous dans la recherche clinique

  2. ClinicalTrials.gov : Une base de données d’études cliniques financées par des fonds publics et privés menées dans le monde entier

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